메디칼타임즈=허성규 기자한독은 제넥신이 공동개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 3월 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.이번 개발단계 희귀의약품지정으로 한독과 제넥신은 HL2356(GX-H9) 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아지게 됐다는 입장이다.희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.HL2356(GX-H9)은 이번 개발단계 희귀의약품 지정 이전인 2023년 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다. GIFT 대상이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다.이와 더불어 HL2356(GX-H9)은 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 'HL2356(GX-H9)'을 공동 개발하고 있다.성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.한편 HL2356(GX-H9)은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자소위 '키 크는 주사'로 알려지며 의원급 의료기관 중심으로 최근 각광을 받고 있는 성장호르몬 주사제.9월을 기점으로 글로벌 제약사 신약이 건강보험으로 등재, 치료제 시장 판도에 변화가 있을지 주목된다.복지부는 식약처가 올해 2월 허가한 화이자 엔젠라를 9월부터 건강보험 급여로 등재할 예정이다.22일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 글로벌 제약사의 성장호르몬 신약 급여 등재를 골자로 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정안'을 마련하고 의견수렴을 진행 중이다. 주인공은 지난해 2월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 한국화자이자제약 '엔젤라프리필드펜주 24mg, 60mg(소마트로곤)'다.복지부는 '소아성장호르몬결핍증' 환자를 대상으로 2가지 이상의 성장호르몬 유발검사로 확진된 환자를 대상으로 엔젤라를 급여 적용할 방침이다. 동시에 급여 투여 시 '반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근해야 한다'는 점을 고시에 명시했다.  이 가운데 주목할 점은 의료현장에서 최근 국내 제약사 성장호르몬 주사제가 '키 크는 주사'로 불리며 성장세가 두드러지고 있다는 점이다. LG화학과 동아에스티가 현재 시장을 주도하고 있는 상황.의료현장을 주도하고 있는 주요 품목들과 비교해 엔젤라는 주 1회 주사로 상대적으로 환자 부담이 적다는 측면이다. 참고로 시장 선두주자로 꼽히는 LG화학의 경우 주 1회 맞는 유트로핀(소마트로핀)의 생산을 중단하는 대신 매일 맞는 주사제인 '유트로핀 에스'를 지난해 출시, 해당 품목의 영업‧마케팅을 집중하고 있다.아울러 시장 경쟁자인 동아에스티의 '그로트로핀투(소마트로핀)' 역시 매일 맞는 주사제 형태인 것은 마찬가지다. 이 밖에 경쟁자로는 ▲머크 싸이젠 ▲노보노디스크 노디트로핀 등이 꼽히고 있다.의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 올해 상반기 동안 LG화학 유트로핀 에스는 390억원의 실적을 기록했다. 동아에스티 그로트로핀투 역시 매출 상승곡선을 그리며 332억원의 매출을 기록하며 입지를 공고히 하고 있다. 왼쪽부터 LG화학 유트로핀에스와 동아에스티 그로트로핀투 제품사진이다. 현재 소마트로핀 성분인 두 품목이 의료현장 성장호르몬 시장을 주도하고 있다.해당 품목을 보유한 두 제약사는 여름철 방학시즌을 맞아 병‧의원을 방문하는 환자들을 겨냥해 적극적인 영업‧마케팅 공세를 펼치고 있다.이러한 상황에서 의료현장에서는 9월을 기점으로 주 1회 주사라는 특징을 가진 엔젤라가 국내 병‧의원 시장에 출시할 경우 처방시장의 변화가 일어날 수 있다는 전망이 우세하다. 매일 맞는 주사제와 주 1회 주사제 간 환자 선택에 있어 경쟁이 벌어지는 셈이다.결과적으로 국내 시장을 이끄는 제약사를 상대로 화이자가 신약을 출시하면서 매일 맞은 주사제와 주1회 주사제가 성장호르몬 시장을 둘러싸고 경쟁을 벌이게 됐다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "현재도 주 1회 투여하는 품목이 존재하지만 비중이 크지 않다. 유트로핀도 매일 맞은 주사제로 변화를 선택한 배경"이라며 "엔젤라가 현재 받은 적응증이 성장호르몬 결핍뿐이기에 기존 제품들보다는 사용에 제한이 있을 것이지만 향후 적응증 확대 여부에 따라 시장의 변화가 불러올 수 있다"고 전망했다.  한편, 최근 몇 년간 2차 종합병원과 의원급 의료기관을 걸쳐 성장호르몬 투여를 중심으로 한 성장클리닉 운영이 활성화된 바 있다. 심지어 수도권 상급종합병원 타이틀을 가진 대학병원 역시 '웰빙센터' 이름으로 성장클리닉 운영을 본격화하고 있다.익명을 요구한 A대학병원 소아내분비내과 교수는 "성장호르몬은 아이들이 주사를 매일 맞아야 하고 비용 부담도 크기 때문에 쉽지 않은 치료다. 주 1회 주사는 분명히 강점을 지니고 있지만 환자와 부모들의 평가에 달려있다"며 "다만, 정말 아이의 키가 너무 걱정되고 최종 키가 작을 것으로 예측돼 부모와 아이가 모두 스트레스를 받는다면 확실한 근거를 갖추고 장기 안전성이 입증된 성장호르몬 치료를 고려해볼 수 있을 것"이라고 전했다.그는 "임상현장에서 일반적으로 환자 체중의 2배가 가격이라고 보면 된다. 가령 환자가 20kg이라면 한 달 주사제 비용으로 40만원 가량이 소요된다는 뜻"이라며 "아이의 몸무게가 늘어날수록 비급여 가격이 증가한다. 사실 주사제 가격도 고가인 점이 있기에 비급여 가격도 어쩔 수 없다"고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국팜비오는 캐나다 제약사 에터나 젠타리스의 성인 성장호르몬결핍증(AGHD) 진단에 사용하는 신약 '마크릴렌(마시모렐린)'의 국내 독점 공급 라이선스 계약을 체결했다고 7일 밝혔다.제품사진성장호르몬결핍증은 인체의 여러가지 호르몬 중 성장호르몬의 분비가 부족해 유년기에서 시작될 경우 저 신장, 성장속도 감소, 심혈관계 장애, 동맥경화, 인슐린 저항성 등 과 같은 다양한 임상 양상을 보이는 질환이다. 기존 성장호르몬결핍증 진단은 긴 시간 동안 여러 번에 걸쳐 채혈도 필요하고 자극검사를 통해 파동적 분비 양상을 보이는 성장호르몬을 진단해야 하기 때문에 자극검사에 대한 이상반응 모니터링 및 다빈도 채혈로 인하여 입원이 필요한 한계점이 있었다.그러나 마크릴렌은 경구용으로 복용 이후 약 1시간 30분동안 4개의 혈액샘플만 채취하면 되므로 입원이 필요 없는 장점이 있다.마크릴렌은 유효성과 안전성이 입증되어 미국임상내분비학회 (AACE) 성장호르몬 결핍증 가이드라인에 "기존 인슐린과 아르기닌 부하 검사와 비교해 재현성이 높고 정확도가 우수하며 절차가 매우 간편한 검사"로 권고되기도 했다.마크릴렌은 미국 FDA와 유렵의약품기구(EMA)로부터 모두 승인받았으며, 식품의약품안전처에서는 2022년 6월 10일 희귀의약품으로 지정했다. 북미에서는 현재 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 라이선스 계약을 통해 판매되고 있으며, 공동 개발을 통해 소아 적응증 확대를 위한 임상이 곧 마무리될 예정이며 FDA와 EMA에 적응증 확대를 신청할 계획이다.한국팜비오 남봉길 회장은 "이번 계약으로 안전성과 편의성을 겸비한 마크릴렌을 국내에 소개할 수 있게 되어 기쁘다"며 "마크릴렌은 그동안 미진했던 AGHD진단옵션에 큰 발자취를 남기는 기회가 될 것으로 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자 노디트로핀 노디플렉스 제품사진. 한국 노보 노디스크제약은 자사의 성장호르몬제인 노디트로핀 노디플렉스주 10mg/1.5mL(성분명 소마트로핀)이 10월부터 보험약가가 인하될 예정이라고 29일 밝혔다. 이는 국민건강보험관리공단의 '사용량-약가 연동 협상'에 따른 결과로 이로서 노디트로핀 노디플렉스주 10mg/1.5mL는 개당 16만1130원에서 15만1140원으로 약 6.2% 인하될 예정이다 . 노디트로핀 노디플렉스는 임신 주수대비 작게 태어난 저신장 소아, 누난 증후군, 터너 증후군, 소아 및 성인 성장호르몬결핍증, 소아만성신부전에 보험급여가 적용돼 사용되고 있다. 한국 노보 노디스크제약 라나 아즈파 자파 사장은 "노디트로핀 노디플렉스의 보험 약가 인하는 성장호르몬제제 시장에서의 처방량 확대 및 청구액 증가에 따른 것"이라며 "보험약가 인하를 통해 성장호르몬제제 치료를 필요로 하는 환자와 보호자들이 경제적 부담을 덜 수 있게 됐다는 점에서 의의가 크다"고 말했다. 한편, 노보 노디스크의 노디트로핀(성분명 소마트로핀)은 1987년 미국에서의 첫 승인 이후 출시 33주년을 맞았으며 , 국내에서는 2004년에 허가를 받았다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독과 제넥신이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 7월 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다. 성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. 한독과 제넥신은 항체융합기술을 적용해 소아와 성인 대상 차세대 성장호르몬 GX-H9을 개발하고 있다. GX-H9은 매일 투여해야하는 기존 성장호르몬과 달리, 주 1회 또는 2주 1회 투여하는 지속형 성장호르몬이다. 유럽의약품청의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. 지속형 성장호르몬 GX-H9는 이번 희귀의약품 지정에 따라 규제 수수료 절감, 임상 프로토콜 지원, 연구 보조금 지원, 희귀의약품 허가 취득 시 10년간 시장 독점권의 혜택을 받을 수 있다. 한독 김영진 회장은 "2016년 미국 식품의약국으로 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 올해 유럽에서도 희귀의약품 지정을 받게 돼 기쁘다"며 "임상에서 지속적으로 지속형 제형에 대한 긍정적인 데이터를 확인하고 있는 만큼 제넥신과 협력해 GX-H9의 성공적인 개발을 이끌어갈 것"이라고 말했다. 한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로 2012년부터 지속형 성장호르몬 GX-H9을 공동 개발해오고 있다. 뛰어난 기술력으로 (재)범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정된 바 있으며, 2016년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 현재 한독과 제넥신은 지속형 성장호르몬 GX-H9의 미국, 유럽을 포함한 다국가 3상 임상시험을 준비하고 있으며, 중국 파트너인 I-Mab에서는 중국에서 임상 3상을 진행하고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국 노보 노디스크제약(대표 라나 아즈파 자파)은 자사의 성장호르몬제인 노디트로핀 노디플렉스주10mg/1.5mL(성분명 소마트로핀)이 10월 1일부터 보험급여가격이 인하된다고 밝혔다. 이는 국민건강보험관리공단의 '사용량-약가 연동 협상'에 따른 결과로 이로서 노디트로핀 노디플렉스는 개당 16만6012원에서 16만1130원으로 약 2.93% 인하된다. 노디트로핀 노디플렉스주는 현재 임신 주수대비 작게 태어난(SGA) 저신장 소아, 누난 증후군(Noonan Syndrome), 터너 증후군(Turner Syndrome), 소아 및 성인 성장호르몬결핍증(GHD), 만성신부전으로 인한 소아성장부전(CRD)에 보험이 적용되고 있다. 라나 아즈파 자파 대표는 "이번 성장호르몬제 노디트로핀 노디플렉스주의 급여가격 인하는 성장호르몬 시장에서의 처방량 확대에 따른 것으로 국내에서도 노디트로핀의 사용이 증가했다는 것을 의미한다"며 "이번 보험급여 가격인하를 통해 환자사용에 있어 경제적 부담을 더 줄일 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다. 한편 노보 노디스크제약의 성장호르몬 치료제 노디트로핀은 전 세계에서 가장 많이 사용되는 처방 1위 품목으로, 올해 출시 32주년을 맞았으며 2018년 말부터 디바이스를 업그레이드하여 노디트로핀 노디플렉스주로 공급 중이다. 사용이 간편한 프리필드 펜 타입의 주사로서 개봉 후 21주까지 상온(25도씨 이하)에서 사용할 수 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 주1회 피하주사제형의 성인 성장호르몬제가 처방권에 진입한다. 기존 매일 투약하는 방식의 성장호르몬제와는 순응도 측면에서 경쟁에 강점을 가질 것으로 주목된다. 최근 미국FDA는 다국적제약사인 노보 노디스크가 개발한 '소마파시탄(somapacitan, 제품명 소그로야)'을 성인 성장호르몬 결핍증 치료제로 시판허가를 결정했다. 소마파시탄은 최초 인간 성장호르몬(human growth hormone, 이하 hGH) 치료제로 주1회 피하주사제이다. 지금껏 나온 성장호르몬 치료제들이 매일 투약해야하는 것과 비교되는 대목. 이번 허가는 성인 성장호르몬결핍증 환자 300명을 대상으로 진행한 무작위 위약대조군임상 연구를 바탕으로 이뤄졌다. 임상참여자들은 이전에 다른 제형의 성장호르몬 치료제를 최소 3개월간 사용했거나, 치료 경험이 전혀 없는 이들이었다. 비교군으로는 위약이나 매일 성장호르몬제인 '소마트로핀(somatropin)', FDA 허가를 받은 성장호르몬제를 비교투약했다. 주요 결과를 보면, 치료 34주차 매일 소마트로핀을 투약한 환자군과 소마파시탄을 주1회 투약한 환자군에서는 주요 평가지표 개선에 비슷한 효과를 나타냈다. 특히 소마파시탄 투약군은 몸통 지방(truncal fat) 조직이 평균 1.06%가 감소한 반면, 위약군에서 0.47%가 증가해 차이를 보인 것. 안전성과 관련해선, 가장 흔한 부작용으로 요통 및 관절통, 소화장애, 수면장애, 어지럼증, 편도염, 상하지부종, 구역, 구토, 신부전, 고혈압, 혈청 크레아티닌 수치 상승, 체중증가, 빈혈 등이 관찰됐다. 이와 관련 성장호르몬 치료가 뇌내 고혈압 악화를 유도할 수 있어 환자 모니터링에 주의를 부탁했다. 여기서 소마파시탄은 알레르기 과민성 환자에서는 처방 금기사항으로 거론됐다. 당뇨병성 망막질환 환자의 경우 망막의 미세혈관에 손상을 줄 우려가 있고 급성 호흡기 장애 환자서도 사망률 증가 등의 문제가 언급됐다. 한편 성장호르몬결핍은 뇌하수체 앞엽에서 성장호르몬의 생성이 부적절하게 이뤄져서 발생하는 장애로 알려졌다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 성장호르몬 치료에 투여 편의성과 안전성을 강화한 펜타입 주사기 '알루에타'가 국내 상륙한다. 사진: 알루에타. 한국머크 바이오파마(총괄 제너럴 매니저 자베드 알람)는 성장호르몬 결핍 치료제인 싸이젠(Saizen) 리퀴드 카트리지주(소마트로핀) 투여를 위한 펜 타입 주사기 '알루에타(aluetta)'를 출시했다고 6일 밝혔다. 알루에타는 성장호르몬 제제인 싸이젠의 카트리지 주사액을 삽입해 체내에 주입하는 리유저블 펜(Reusable Pen) 타입 주사기다. 쉽고 직관적인 사용법, 휴대의 편의성, 견고한 내구성을 통해 환자와 보호자의 치료 편의성을 대폭 향상시켰다. 우선, 직관적인 디자인으로 처음 성장호르몬 치료를 시작하는 환자가 쉽게 사용법을 배우고 투여할 수 있도록 고려했다. 또한 환자의 치료 효과와 안전성에 직접적인 영향을 미치는 '정밀한 용량 조절'이 크게 강화됐다. 0.1mg 단위로 증량이 가능한 투여량 설정 손잡이 및 설정된 투여량을 시각적으로 명확하게 보여주는 투여량 창은 개인별 맞춤 투여량 조절이 편리하게 도와준다. 카트리지 창을 통해서 남은 약액을 쉽게 확인함으로써 정확한 용량 투여가 가능하다. 카트리지에 주사액이 충분하지 않은 경우, 투여량 설정 손잡이를 지정된 투여량까지 돌릴 수 없도록 되어 있어 투여량을 정확하게 지킬 수 있도록 도와준다. 또한 싸이젠 리퀴드 카트리지주와 호환이 쉽도록 용량별로 동일한 색상을 채택했다. 작고 가벼운 디자인으로 휴대성도 높였으며, 알루미늄 재질을 채택해 내구성이 견고하고 사용이 편리하다. 5개국에서 57명의 의료인과 30명의 환자를 대상으로 진행한 사용 편의성과 기능성 연구에 따르면, 알루에타 펜 주사기를 처음 사용해본 환자와 보호자의 90%가 직관적인 디자인을 바탕으로 정확한 투여량 설정에 성공했다. 또한 환자와 보호자들은 투여 준비 과정, 사용법, 투약 및 전반적인 사용에 대해 '기존 디바이스 대비 편리하다'고 평가했다. 약 70%의 의료진은 '환자들에게 알루에타를 추천할 의향이 있다'고 답했다. 이러한 사용 편의성은 환자의 복용 순응도와 치료 결과에도 영향을 미친다. 싸이젠 리퀴드 카트리지주는 소아 성장호르몬결핍증(PGHD), 성인 성장호르몬결핍증(AGHD), 특발성 저신장(ISS), 터너 증후군(TS), 만성신부전으로 인한 소아성장부전(CRD), 임신 주수 대비 저성장(SGA)에 대한 적응증을 가진 유전자재조합 인간 성장호르몬(r-hGH)제제이다. 국내에서는 6mg, 12mg, 20mg 투여에 대한 허가를 받았다. 자베드 알람 제너럴 매니저는 "매일, 장기간 투여해야 하는 성장호르몬 치료의 특성상 중요 요소로 여겨지는 ‘치료 순응도’를 높인 새로운 옵션을 제시할 수 있게 되어 기쁘다. 알루에타의 출시로 환자들에게 더 큰 편리함을 줄 수 있기를 기대한다"며 "앞으로도 한국머크 바이오파마는 환자들이 필요로 하는 치료제에 대한 혁신적인 옵션을 제공하고, 환자들의 삶의 질을 높여가고자 지속적으로 최선을 다하겠다"고 전했다. 한편, 한국머크 바이오파마는 유전자재조합 인간 성장호르몬 제제와 관련해, 지난 2008년 싸이젠 리퀴드 카트리지주의 전자 자동화 투약 및 실시간 모니터링 시스템을 갖춘 전자식 디바이스인 '이지포드'와 온라인 웹 기반의 디지털 어플리케이션인 '이지포드 커넥트'를 출시, 환자들에게 정확하고 편리한 성장호르몬 치료를 제공해오고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국머크의 제약 사업부분인 한국머크 바이오파마가 성장호르몬 결핍 치료제 '싸이젠 리퀴드카트리지주(소마트로핀)'의 주입용 의료기기 이지포드(easypod) 주사 기록 확인이 가능한 '이지포드 커넥트(easypod connect)'를 국내 공식 출시한다. 이지포드 커넥트는 2014년 캐나다, 독일, 스웨덴을 기준으로 '웨이브1(easypod connect Wave 1)' 버전이 출시됐으며 이후 프랑스, 영국 등이 추가되며 현재 총 48개 국가에서 사용되고 있다. 해당 소프트웨어는 환자의 순응도를 확인할 수 있는 온라인 웹 기반의 새로운 디지털 어플리케이션으로, 기존 성장호르몬 결핍 환자들이 사용하던 이지포드를 트랜스미터에 연결해 데이터를 이지포드 커넥트로 전송할 수 있다. 이지포드 커넥트는 의료진이 성장호르몬 결핍 치료제 싸이젠에 대한 환자의 순응도 및 투여 데이터를 온라인으로 실시간 확인이 가능해 결과적으로 환자의 치료 순응도를 개선시킬 수 있도록 도와준다. 특히 외부 플랫폼(PC, 태블릿)에서도 쉽게 접속 가능하며 다양한 포맷으로 성장과 순응도 보고 데이터를 제공해 싸이젠의 치료기간 경과에 따른 종합적 관찰도 가능하다. 한국머크 바이오파마 의학부 김수아 메디컬 디렉터는 "성장호르몬 치료는 환자의 순응도가 높을수록 좋은 치료 효과를 볼 수 있기 때문에 투여의 편리성과 투여 데이터 모니터링이 매우 중요하다"고 설명했다. 이어 "성장호르몬 치료를 받는 환자에게 편리성을 제공하고 성장호르몬 치료의 모니터링을 가능하게 했던 도구, 이지포드에서 한 세대 진화된 이지포드 커넥트는 의료진이 보다 쉽게 성장호르몬 치료 데이터 모니터링을 함으로써 효율적인 진료를 제공해 효과적인 치료에 도움이 될 것"이라고 출시에 대한 기대감을 나타냈다. 이지포드를 통해 투여 가능한 의약품인 싸이젠은 현재 국내에서 성장호르몬 결핍증(GHD) 소아, 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 저신장 소아, 터너증후군으로 인한 저신장여아, 만성신부전증으로 인한 성장 부전이 있는 소아, 특발성 저신장증 소아와 성장호르몬결핍증 성인을 대상으로 적응증을 가지고 있다. 한편 세계 최초의 자동식, 전자식 성장호르몬 투여기구인 이지포드는 2013년 유럽 제품 차별화 우수상(2013 Europe Product Differentiation Excellence Award)을 수상했으며, 2015년에는 이지포드와 이지포드 커넥트가 성장호르몬 결핍 환자들의 약물 복용 순응도를 높인 공로를 인정 받아 2015 유럽 프로스트 앤 설리번 경쟁 전략 혁신 및 리더십 상(2015 European Frost & Sullivan Award for Competitive Strategy Innovation and Leadership)을 수상한 바 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독(회장 김영진)과 제넥신(대표이사 경한수)이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'이 11월 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다. 성장호르몬제는 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. 'GX-H9'은 제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 혁신적인 차세대 지속형 성장호르몬으로 매일 투여해야 하는 기존 제품들에 비해 주 1회 또는 월 2회로 주사 맞는 주기를 조절할 수 있다는 점이 특징이다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다. 미국 FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'는 희귀의약품으로 지정됨에 따라 임상 시험 우선 검토, 연구비 및 허가비용 세금감면뿐 만 아니라 7년 간의 시장독점권의 혜택을 받을 수 있게 됐다. 한독 김영진 회장은 "이번 미국 FDA 희귀의약품 지정으로 지속성 성장호르몬제 개발을 보다 가속화시킬 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다"며 "제넥신과 적극적으로 협업해 전세계의 희귀질환 환자들에게 하루 빨리 혁신적 바이오 신약을 제공하여 난치성 질환을 치료하고 삶의 질을 향상시킬 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 한편 한독과 제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하고, 향후에 발생될 수 있는 모든 수익에 대해 50대 50으로 배분키로 합의한 바 있다. 또 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. 'GX-H9'의 성인 환자 대상 임상 2상 최종결과는 올해 말에 확인할 수 있을 것으로 예상되며 소아 환자 대상 임상 2상 결과는 2017년 상반기에 확인 가능할 전망이다.

메디칼타임즈=이석준 기자 투약 주기를 1주 이상으로 연장한 한미약품의 인성장호르몬결핍 치료제(LAPSrhGH) 개발이 순항하고 있다. 약물 안전성 및 약효 지속 효과 등을 입증한 국내 1상 및 글로벌 2상 데이터가 속속 도출되고 있기 때문이다. 실제 최근 열린 미국 내분비학회(ENDO)에서 'LAPSrhGH' 임상 데이터가 발표됐다. 발표내용에 따르면, 한미약품은 건강한 한국 성인남성 대상 국내 1상에서 LAPSrhGH 단회 투여 시 약물의 안전성 및 1주 이상 약효 지속시간을 확인했다. 또한 현재 한국 및 동유럽 8개국 22개 의료기관에서 성장호르몬결핍증 성인환자 대상으로 진행 중인 글로벌 2상을 통해 안전성, 약효지속 효과 및 향후 개발을 위한 적합 용량을 확인했다. 한미약품 임상팀 강자훈 상무는 "LAPSrhGH는 기존 제제 대비 투약 주기를 1주 이상으로 연장시키고 주사 통증을 현저히 완화시켜 환자들의 삶의 질 개선에 크게 기여할 것으로 기대된다"고 말했다. 한편 'LAPSrhGH'는 바이오의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 한미약품의 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용해 투약 주기를 1주 이상으로 연장하고 주사시 환자 통증을 현저히 완화시킨 것이 특징이다.

메디칼타임즈=주경준 기자 LG생명과학(대표 김인철)은 세계 최초의 서방형 성장호르몬 '디클라제'의 런칭 심포지움을 개최했다. 심포지움에서는 디클라제 개발 및 출시과정 소개, 경희대 내분비과 김성운교수의 국내 임상 3상 결과 발표 그리고 허갑범 연세대 명예교수를 좌장으로 의료계 관계자들과의 질의응답 순으로 진행됐다. '디클라제'는 성인 성장호르몬결핍증 환자(AGHD; Adult Growth Hormone Deficiency)를 위한 성장호르몬으로, 매일 맞아야 하는 불편함을 줄인 주1회 서방형 제품이다. 디클라제의 서방형 기술은 LG생명과학이 보유하고 있는 순도높은 HA(Hyalruronic acid)를 방출조절제로 사용하여 인체에 무해하며, 초기 과다 방출없이 전체 약물의 70% 방출시까지 방출 속도가 균일하고 안정적이라고 회사측은 설명했다. 이어 서울대병원, 세브란스병원, 경희대병원 등 7 개 기관에서 완료된 국내 3 상 임상결과 성인 성장호르몬 환자의 지방량 감소, 콜레스테롤 감소 등의 우수한 개선 효과를 보였다고 설명했다. 경희대 내분비내과 김성운 교수는 “성장호르몬 요법은 노화에서 나타나는 사지의 근육을 늘이고, 복부지방을 감소시켜 동맥경화증을 비롯한 뇌졸중, 협심증, 심근경색증과 같은 성인병을 예방하고, 삶의 질을 개선시키는 호르몬 요법이다. 국내에서 실시한 3상 임상시험 결과, 디클라제는 성장호르몬 치료의 편리성을 높였을 뿐 아니라 효과면에서도 우수하여 성인의 삶의 질을 높이는 의학적 치료방법의 혁신적인 전기가 마련되었다”고 밝혔다.

메디칼타임즈=주경준 기자경희의료원 김성운 교수는 미국 내분비학회 학술대회에서 성장호르몬이 동맥경화나 비만치료에 효과가 있다는 사실을 입증 세계에 주목을 받았다. 미국 내분비학회 학술대회에 발표된 2500여편중 김성운 교수가 발표한 성장호르몬 효과관련 발표가 언론배표 논문으로 선정돼 최근 미국 샌디에고 컨벤션센터에서 기자감담회를 가졌다. 경희의료원 내분비내과 김성운 교수팀의 논문은 ‘정상 성인에서 성장호르몬 투여 후 경동맥 내중막 두께를 감소시키는 효과(The Effect of Growth Hormone Replacement on the Carotid Intima-Media Thickness in the Healthy Adults)’ 주제로 성장호르몬이 동맥경화증의 지표인 목동맥(경동맥 내중막)의 두께가 감소시킨다는 사실을 세계 최초로 입증한 것. 김 교수팀은 90명의 정상 성인을 성장호르몬 결핍증 환자 6명과 함께 52주간 성장호르몬을 투여한 후 치료전후의 경동맥 내중막 두께를 비교 분석한 결과, 대부분의 군에서 경동맥 두께가 감소한 것으로 나타났다. 특히 1.05㎜(위험수치 1.0㎜이상)의 두께를 보이던 60세 이상 남성군의 경우 1년간의 치료 후 0.8㎜이하인 정상수치로 감소했다. 그리고 12개월 되어야 효과를 보이던 남자의 경우에 비해 여성은 6개월의 치료만으로도 감소함을 보였다. 또한 흡연자보다는 비흡연자에서 경동맥 내중막 두께가 더 잘 줄어드는 효과가 있는 것으로 나타났다. 이 외에도 체질량지수, 허리엉덩이비율 등에서 감소 결과를 얻은 것으로 조사돼 비만치료에도 효과가 있을 것으로 분석된다. 이와 같은 결과는 투여한 성장호르몬이 경동맥 내중막에 있는 내피세포들을 활성화시켜 혈관에 끼어있는 기름때를 제거하는 원리라고 김 교수는 설명했다. 김 교수는 “최근 여러 연구에서 성장호르몬의 투여가 성장호르몬결핍증 환자에게 경동맥 내중막 두께를 감소시킨다고 보고되고 있다”며 “이에 정상 성인에게서 성장호르몬 대체요법이 동맥경화의 주원인인 내중막 두께에 미치는 영향을 연구하게 됐다”고 설명했다. 경동맥의 내중막은 주로 성장호르몬 결핍증 환자나 동맥경화의 위험을 가지고 있는 당뇨, 고혈압, 비만증, 고령, 흡연자 등에서 두껍게 나타난다. 내중막 두께는 콜레스테롤의 증가로 두꺼워지며 이로 인해 중풍이나 협심증, 심근경색증 등의 심혈관계 질환으로 사망하는 비율이 정상인에 비해 2배가 넘는다. 김성운 교수는 “정상 성인에서 성장호르몬의 보충요법은 경동맥 내중막 두께를 감소시키는 효과를 가진다”며 이 요법은 향후 대규모 환자대상의 임상연구를 통해 동맥경화의 또 다른 치료법으로 고려될 것으로 여겨진다고 설명하고 중풍, 심근경색증 등의 예방에 큰 역할을 하게 될 것으로 기대된다고 밝혔다. 미국 내분비학회 학술대회는 전 세계의 내분비의사, 관련 생명공학분야의 박사, 연구원 등 약 10,000여명의 석학들이 모이는 학회이다.

메디칼타임즈=윤현세 기자노보 노디스크는 사전충진된 다용량 성장호르몬 액제 펜 제형의 노디트로핀 노디플렉스(Norditropin NordiFlex)를 미국에서 본격 시판한다고 발표했다. 노디트로핀 노디플렉스의 성분은 소마트로핀(somatropin) rDNA로 성장호르몬 분비가 부적합하여 성장실패한 아동이나 성장호르몬결핍증 성인에게 사용할 수 있다. 노디트로핀 노디플렉스는 작년 10월에 승인됐으며 노디트로핀은 1997년 소아 사용, 2004년 성인 사용이 승인된 바 있다. 노디트로핀 노디플렉스는 충진 및 혼합이 필요없어 사용이 편리하고 용량 조절이 쉬우며 휴대한 간편한 것이 특징이다. 버지니아 대학의 소아과 교수인 앨런 로골 박사는 “처음 성장호르몬 요법을 시작하거나 자가 주사를 시작하는 환자에게 가장 적합할 것”이라고 평가했다.